干細(xì)胞與基因編輯的協(xié)同潛力
干細(xì)胞與基因編輯技術(shù)的結(jié)合開創(chuàng)了再生醫(yī)學(xué)的新范式?；蚓庉嬁梢栽诜肿铀骄_修改干細(xì)胞基因組，糾正致病突變或增強治療特性；而干細(xì)胞則為基因編輯提供了理想的載體和平臺。這種協(xié)同作用大大擴展了兩類技術(shù)的應(yīng)用范圍和治療潛力。從遺傳病矯正到癌癥治療，從組織工程到疾病建模，干細(xì)胞與基因編輯的結(jié)合正在推動多個生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的變革性發(fā)展。
遺傳病的基因矯正治療
遺傳性疾病的干細(xì)胞基因矯正是重要應(yīng)用方向。通過從患者獲取成體細(xì)胞，重編程為iPSCs，進(jìn)行基因編輯糾正突變，再分化為功能細(xì)胞移植回患者，理論上可以根治單基因遺傳病。這種方法已用于β地中海貧血、鐮刀型貧血等血液病，視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良等眼病的研究?；蚓庉嬓?、脫靶效應(yīng)和干細(xì)胞分化純度是主要技術(shù)挑戰(zhàn)。離體編輯避免了直接體內(nèi)編輯的不可控風(fēng)險，但增加了細(xì)胞處理復(fù)雜性。
免疫細(xì)胞治療的增強
基因編輯干細(xì)胞衍生免疫細(xì)胞是癌癥治療的新策略。將造血干細(xì)胞或T細(xì)胞前體進(jìn)行基因編輯，增強其抗癌能力，如編輯CAR-T細(xì)胞的PD-1位點減少耗竭，或插入腫瘤特異性受體。干細(xì)胞來源的免疫細(xì)胞可能提供更持久、可調(diào)控的治療效果。通用型CAR-T細(xì)胞通過編輯消除HLA表達(dá)，有望實現(xiàn)"現(xiàn)貨"供應(yīng)。然而，基因編輯免疫細(xì)胞的活性控制和安全性監(jiān)測仍需精細(xì)優(yōu)化，避免過度免疫反應(yīng)或意外靶向。
疾病模型與藥物篩選
基因編輯干細(xì)胞為疾病建模提供了強大工具。通過在干細(xì)胞中引入特定突變，可以創(chuàng)建更準(zhǔn)確的疾病模型，研究發(fā)病機制和藥物反應(yīng)。例如，阿爾茨海默病相關(guān)基因編輯干細(xì)胞分化為神經(jīng)元，觀察病理變化；癌癥干細(xì)胞模型研究腫瘤發(fā)生。這些模型比傳統(tǒng)細(xì)胞系更接近人體情況，又比動物模型更便于高通量篩選?；蚓庉嫷木_性使研究人員能夠創(chuàng)建等基因?qū)φ眨瑖?yán)格控制實驗變量。
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